CNEWS匯流新聞網記者陳鈞凱／台北報導
健保12月1日起，開始給付罕病「芳香族L-胺基酸類脫羧基酶缺乏症（AADC缺乏症）」基因治療藥物，一針1億元，寫下單價最高紀錄，意外引發質疑聲音，認為健保財務吃緊，卻給付特定天價藥物「只能延長病童壽命到20歲」。健保署署長陳亮妤今（2）日強調，所有藥品納入健保給付，皆須經過公正、透明的審查程序，相關會議紀錄已完整公開，可供社會檢視。
健保給付12月起正式納入AADC缺乏症基因治療藥物，受益對象為18個月以上、未滿6歲之具有嚴重表現型的 AADC缺乏症的病人；該藥物由台大醫院一手研發再技轉美國藥廠，終生施打一次。健保預估生效後第1年使用人數13人，藥費約13億元，之後第二年至第五年每年新增5人，藥費5億元。
胸腔內科醫師蘇一峰就在臉書發文質疑，根據目前已知研究結果，病童接受治療60個月之後，「幾乎所有人仍無法如正常人生活」，僅約8%能使用輔助器行走，質疑「健保花1億元，讓7歲死亡變成20歲死亡，值得嗎？」
也有醫師發聲贊成，內科醫師姜冠宇就認為，治療價值不該只以壽命長短衡量，而應回到「功能是否改善」，強調在少子化下，罕病兒童本就屈指可數，相較之下，更難認同健保把大量資源消耗於高齡者的無效醫療。
陳亮妤今針對爭議接受媒體聯訪時強調，所有的藥品要納入健保給付，均需經過嚴謹且透明的審查程序。
陳亮妤說，AADC缺乏症基因治療藥物自去年2月提出申請之後，健保署2月至8月間、一共召開過三次專家諮議會，並於8月21日正式通過共擬會，相關會議紀錄已完整對外公開，可供外界檢視。
健保署強調，暫時性支付藥品，例如治療AADC缺乏症的基因療法，原則上每2至3年會進行一次再評估，檢視專款運用情形，並依實際使用狀況與療效，決定後續是否持續給付。
衛福部長石崇良過去則不斷強調「即便這樣付，全台灣每一個人也只付不到5元，卻可以救一個罕病小朋友，絕對值得」。
照片來源：CNEWS資料照／記者陳鈞凱攝
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